【佳学基因】艾滋病的基因解码、基因矫正

艾滋病基因解码

艾滋病一度被认为是像癌症一样难以治疗的疾病，从而成为重大的公共卫生问题和社会问题。目前全世界有超过3700万人感染HIV病毒，中国有150万HIV感染者。基因解码发现，HIV主要通过一个叫做CCR5的蛋白进入人体免疫细胞，进而破坏人体的免疫系统。基因解码的黑科技是基于结构与功能的基因序列变化影响分析。通过基因解码发现，去掉CCR5基因的部分序列，艾滋病病毒将会难以感染人体，从而使人体对HIV病毒呈现抵抗力。在基因解码理论的指导下，2007年，一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有艾滋病抗性的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治好”，成为世界首个被治好的艾滋病患者。

艾滋病基因矫正治疗的策略

通过基因矫正，使造血干细胞具有抵抗艾滋病的基因，再将基因矫正后的干细胞移植到艾滋病患者体内有可能治好艾滋病。
2019年9月11日，解放军总医院第五医学中心陈虎研究组、北京大学邓宏魁研究组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表这一开创性治疗方案的临床治疗结果。

在这一临床试验应用中，利用定向基因编辑技术即基因矫正技术，对人成体造血干细胞上进行CCR5基因矫正，然后利用基因矫正后的干细胞对一个患艾滋病和急性淋巴细胞白血病的27岁男性进行治疗。治疗后病人的急性淋巴白血病达到形态上的有效缓解，病人的T细胞呈现一定程度上对HIV病毒的抵抗能力，证明了基因矫正治疗的效果。

移植治疗后，13天和27天分别出现中性粒细胞和血小板重建；淋巴细胞和T细胞亚群增加，CD4细胞在6个月时恢复到正常范围并稳定；3个月时，血小板出现短暂减少，随后自行恢复到正常范围并稳定；4周后，实现了有效的供体嵌合，并维持到了19个月。移植后4周，病人的急性淋巴白血病达到形态上的有效缓解，并维持到随访的19个月。

这些结果表明，以基因解码为信息指导，以基因矫正为工具，以干细胞为载体可以实现对难治疾病的有效治疗。

以成体干细胞为工具的基因矫正治疗只局限在造血干细胞及其分化产生的血细胞中，而不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。不存在潜在的伦理问题。以基因矫正为工具，具有极大的应用潜力，有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等基因病、遗传病的有效治疗提供有限方案。