【佳学基因检测】基因编辑中的脱靶分析和 CRISPR/Cas9 在治疗中的临床转化应用

基因变异引起的基因编辑需求

学习肿瘤基因检测全面性的标准与实施方案记录《Protein Cell》在 2018 Mar; 9(3): 283–297发表了一篇题目为《基因编辑中的脱靶分析和 CRISPR/Cas9 在 HIV-1 治疗中的临床翻译应用》基因突变致病基因如何治疗的临床研究文章。该研究由Yi Yang, Han Wu, Xiangjin Kang, Yanhui Liang, Ting Lan, Tianjie Li, Tao Tan, Jiangyun Peng, Quanjun Zhang, Geng An, Yali Liu, Qian Yu, Zhenglai Ma, Ying Lian, Boon Seng Soh, Qingfeng Chen, Ping Liu, Yaoyong Chen, Xiaofang Sun, Rong Li, Xiumei Zhen, Ping Liu, Yang Yu,等完成。促进了基因变异引起的疾病的的治疗方案打研究，进一步加快、基因治疗临床方案的形成和承认度。

基因治疗靶向药物及正确治疗临床研究内容关键词：

HIV-1,脱靶,CRISPR,无偏全基因组,GUIDE-seq,CIRCLE-seq,DISCOVER-seq,全基因组测序

基因药物靶向治疗基因检测临床应用结果

随着基因组编辑核酸酶走向更广泛的临床应用，定义其特异性和效率极限的需求增加。已经开发了多种核酸酶切割检测方法，允许对靶向景观进行全基因组调查，并检测核酸酶诱导的双链断裂的各种修复结果。每种方法在靶点捕获方法、靶点富集机制、细胞环境、错误发现和细胞中真正的脱靶切割位点的验证方面都有优点和缺点。本综述探讨了不同类别的脱靶切割检测系统的优势、局限性和起源，包括锚定引物富集 (GUIDE-seq)、原位检测 (BLISS)、体外选择库 (CIRCLE-seq)、染色质免疫沉淀(ChIP) (DISCOVER-Seq)、易位测序 (LAM PCR HTGTS) 和体外基因组 DNA 消化（Digenome-seq 和 SITE-Seq）。重点放在特定修改上，这些修改导致当代技术的性能优于其前辈，以及不同应用技术的比较性能。这些技术的临床相关性在评估新型 CRISPR/Cas9 HIV-1 治疗策略的安全性的背景下进行了讨论。随着最近使用 CRISPR/Cas9 分别在人源化小鼠和非人类灵长类动物中成功抑制 HIV-1 和 SIV-1 病毒，严格探索潜在的脱靶效应至关重要。此类分析将受益于本综述中讨论的技术的应用。关键词：HIV-1、脱靶、CRISPR、无偏全基因组、GUIDE-seq、CIRCLE-seq、DISCOVER-seq、全基因组测序

肿瘤发生与反复转移国际数据库描述：

HIV-1, off-target, CRISPR, unbiased genome-wide, GUIDE-seq, CIRCLE-seq, DISCOVER-seq, whole genome sequencing

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