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【佳学基因】基因编辑胎儿出生技术可以获得诺贝尔奖吗？

编者按：人类首个基因编辑胎儿在深圳出生,这引起了轩然大波。在普通人们感慨基因技术的神奇的同时，遭到了业内专家和部分民众的质疑和猜测。但是部分专家认为第一个基因编辑胎儿的发生，将为一项诺贝尔奖技术做了出色的注脚。本文来探讨这一技术是否会获得诺贝尔奖。

2018年11月26日，世界首例基因编辑婴儿诞生。把在实验室中进行过无数次实验的研究技术用到产生一个活生生的人的世界中在受到短暂的膜拜后，立即受到强烈的批评。长期接触罹患基因病、遗传病的患者和家庭，很多医务工作者在心中自问基因编辑婴儿的出现将给我们带来哪些东西？首先，不管实验室的技术多么熟练，多么精巧。但是基因编辑从来没有产生一个健康的胎儿。健康胎儿的出现说明了基因编辑过程中没有产生重大的导致胎儿发育障碍的疾病。如果基因编辑的脱靶效应影响到了这个个体的生存，这个胎儿是无法正常发育及活到足月生产的。从这个意义上来讲，基因编辑的正确性已经可以用来对致病基因进行矫正了。人类的正常生育过程中，会因为婚姻的组合而产生带有重大疾病基因的胎儿，也有可能在发育过程中的自发突变而产生新的致病基因。但是，由于基因解码技术的应用没有得到大家的承认，基因矫正技术的安全性还没有得到验证，人类的命运和健康状况始终处于不可知的命数的掌控中。基因编辑胎儿的出现证明，对于罹患重大基因病、遗传病的患者，通过基因编辑产生的脱靶效应的风险可能是可以验证的。结合基因解码技术产生的定向基因编辑——基因矫正是未来基因病和遗传病的有效治疗方案。   基因编辑技术在人类胚胎上的使用，尤其是在缺乏严谨的伦理论证和评估的情况下的使用是不能接受的，也是不能容忍的。这一事件的严重性让有良知的科学家感到极度的恐慌。任何一门高新技术都是一把双刃剑，如果用得好，它会地造福人类；如果用得不好，可能会带来不可预料的灾难。那么我们该怎样使用基因编辑技术呢？

基因编辑技术贼大的不确定性是其脱靶效应，但在基因编辑技术基础上发展的基因矫正技术却克服了这一致命缺点。基因编辑技术在人类胚胎上的使用，以及成体中的生殖配子产生区域的使用会得基因编辑结果通过遗传传递给后代，对人类的基因库产生不可估量的影响。但是基因矫正与基因编辑相比，在多个方面有效地解决了这一不可知的危害。第一，基因矫正技术是定向基因编辑技术，在基因解码的保障下，使得基因的改变朝着只纠正致病基因的方向进行。在这里，基因解码技术一是确定真正的致病基因位点，二是克服有害的的编辑结果。第二点，也是与基因编辑胎儿明显不同的一点是，基因矫正只在成体细胞中进行，不会使得修改基因遗传给后代，改变人类的基因库。

毫无疑义，CRISPR/Cas技术的出现是对生物医学及人类社会产生具大的推动作用。不管是科学研究，理论发展还是现实意义都不可估量。从贼近几年诺贝尔奖的评选情况来看，对技术体系的创新的三个阶段会是诺贝尔奖的候选人，一是创意提出者，二是实验验证者，三是在人类生活中产生重大应用的实现者。如果根据这个来判断，CRISPR/Cas技术还缺一个在人的基因改变做出实际应用的贡献者。基因编辑胎儿的出生是这一技术在人类身上的现实应用，但是由于这一应用严重违反了人类科研及技术应用的道德底线，当事人获得诺贝尔奖的可能性基本上没有了。而采用成体干细胞实现对基因病、遗传病的有效治疗者有可能分享CRISPR/Cas技术体系的诺贝尔奖项。